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北京Onpattro用脂質(zhì)DLin-MC3-DMA規(guī)格

來源: 發(fā)布時(shí)間:2023-09-28

核酸遞送類關(guān)鍵輔料DLin-MC3-DMA可電離化陽離子脂質(zhì)

研究者還發(fā)現(xiàn),陽離子脂質(zhì)體的功能活性與所用陽離子脂質(zhì)的pKa值特別相關(guān),pKa在6.2~6.5間的陽離子脂質(zhì)能夠帶來非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中,DLin-KC2-DMA效果優(yōu)于DLin-DMA,而DLin-MC3-DMA表現(xiàn)更為出眾,與DLin-DMA相比肝組織細(xì)胞內(nèi)的基因沉默活性提高三個(gè)數(shù)量級(jí),DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進(jìn)一步降低且毒性不增加,因此有了其在Onpattro中的成功應(yīng)用,成為Alnylam對(duì)于siRNA遞送技術(shù)的關(guān)鍵,是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標(biāo)準(zhǔn)”脂質(zhì)材料。Onpattro用于zhi療家族性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)的多發(fā)性神經(jīng)病變,是di一款上市的siRNA脂質(zhì)體藥物,成功打開了沉默細(xì)胞基因藥物的大門。幾乎任何疾病都可以通過沉默病理性基因、表達(dá)有益蛋白或編輯有缺陷的基因等途徑來zhi療,陽離子脂質(zhì)體納米遞送系統(tǒng)的應(yīng)用不只是局限于肝臟細(xì)胞,還可沉默其它組織中的基因,甚至致ai基因,可發(fā)展為平臺(tái)技術(shù),十分具有應(yīng)用前景。更多核酸遞送類關(guān)鍵輔料信息歡迎關(guān)注我們的官方或撥打我們的電話! AVT的核酸遞送類關(guān)鍵輔料DLin-MC3-DMA有什么特性?北京Onpattro用脂質(zhì)DLin-MC3-DMA規(guī)格

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陽離子納米脂質(zhì)體與帶負(fù)電的基因通過靜電作用形成納米脂質(zhì)體-基因復(fù)合物,此復(fù)合物因陽離子納米脂質(zhì)體的過剩而帶正電;帶正電的納米脂質(zhì)體-DNA復(fù)合物由于靜電作用吸附于帶負(fù)電的細(xì)胞表面,然后通過與細(xì)胞膜融合或細(xì)胞的內(nèi)吞作用進(jìn)入靶細(xì)胞。在細(xì)胞內(nèi),陽離子納米脂質(zhì)體-基因復(fù)合物發(fā)生分離,基因進(jìn)一步被轉(zhuǎn)運(yùn)到細(xì)胞核內(nèi),并在細(xì)胞核內(nèi)轉(zhuǎn)錄和翻譯,產(chǎn)生目的基因編碼的蛋白質(zhì)。陽離子脂質(zhì)體可用于介導(dǎo)許多組織細(xì)胞的基因轉(zhuǎn)移,既可轉(zhuǎn)染體外培養(yǎng)細(xì)胞,也可轉(zhuǎn)染體內(nèi)組織細(xì)胞。DC-Chol/DOPE脂質(zhì)體和DMRIE/DOPE脂質(zhì)體在美國和英國已用于基因zhi療的臨床試驗(yàn)。目前陽離子納米脂質(zhì)體-DNA復(fù)合物的實(shí)際應(yīng)用課題主要有**、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肺部和呼吸道疾病、炎癥等方面。

中文名稱:DLin-MC3-DMA|化學(xué)名稱:4-(N,N-二甲基氨基)丁酸(二亞油基)甲酯(6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriacont-6,9,28,31-tetraene-19-yl4-(dimethylamino)butanoate|分子式:C43H79NO2|CAS號(hào):1224606-06-7|用途:陽離子脂質(zhì)體|性狀:無色至淡黃色油狀液體|純度:98%|溶解性:不溶于水,易溶于DMSO、甲醇、乙醇。|分子量:642.09|保存條件:-20℃|注意事項(xiàng):避免與強(qiáng)酸、強(qiáng)堿、強(qiáng)氧化性物質(zhì)接觸|貨號(hào):002006 四川陽離子脂質(zhì)材料DLin-MC3-DMA溶解性DLin-MC3-DMA上海有賣嗎?

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陽離子脂質(zhì)為什么是基因治中的理想載體?AVT小編告訴你:在基因治中,基因載體是外源基因得以進(jìn)入受體細(xì)胞的關(guān)鍵,其中,陽離子脂質(zhì)體目前被認(rèn)為是靶向性好,副作用小,穩(wěn)定性好和轉(zhuǎn)染效率較高的理想載體。陽離子脂質(zhì)體通常由一種陽離子脂質(zhì)和中性輔助脂質(zhì)在適當(dāng)?shù)臈l件下復(fù)合而成,陽離子脂質(zhì)體轉(zhuǎn)染效率與陽離子脂質(zhì)的組成密切相關(guān)。自DNA重組技術(shù)誕生,以重組DNA技術(shù)為核的現(xiàn)物技術(shù)產(chǎn)業(yè)蓬勃發(fā)展,已有十多個(gè)基因工程藥物上市。以基因工程藥物為主的各種基因工程產(chǎn)品和細(xì)胞工程產(chǎn)品陸續(xù)商品化。

說到優(yōu)的陽離子脂質(zhì),AVT為您提供多款陽離子脂質(zhì),包括常用的DLiN-MC3-DMA、DMG-PEG2000、DOTAP、DC-CHOL及DOTMA等等,高純度,注射級(jí),具體的產(chǎn)品資料歡迎前往AVT產(chǎn)品中心進(jìn)行查閱!

可電離的陽離子脂質(zhì)體DLin-MC3-DMA

2018年全球首ge用于******家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變的siRNA脂質(zhì)體產(chǎn)品Onpattro在美上市,成功打開了沉默細(xì)胞基因藥物的大門。

在這之前,陽離子脂質(zhì)體DLin-MC3-DMA在國內(nèi)市場仍是一片空白。艾偉拓AVT專注磷脂、脂質(zhì)體、脂肪乳方向藥物研究多年,推出新產(chǎn)品可電離的陽離子脂質(zhì)體DLin-MC3-DMA。為陽離子脂質(zhì)材料提供了一種“低毒高xiao”選擇。

脂質(zhì)納米微粒(Lipid nanoparticles,LNPs)早已被證明可以用作傳統(tǒng)小分子藥物的輸送系統(tǒng)”﹐其中的脂質(zhì)體是一種無毒、無免疫原性、可自然降解、具有良好生物相容性且易于表面修飾的非病毒載體。研究發(fā)現(xiàn),可電離的陽離子脂質(zhì)體納米顆??梢酝ㄟ^靜電作用封裝具有聚陰離子中心的siRNA以形成LNPs/siRNA復(fù)合物,該復(fù)合物在被靶細(xì)胞內(nèi)吞的過程中能夠有效地保護(hù)siRNA逃離核酸酶的降解﹐從而使其順利進(jìn)入細(xì)胞質(zhì)內(nèi),然后LNPs/siRNA復(fù)合物發(fā)生分離,相應(yīng)的siRNA發(fā)揮其功效。Zimmermann等利用LNPs系統(tǒng)來運(yùn)輸抗apoB siRNA,結(jié)果顯示能夠有效地降低猴子肝臟中的apoB蛋白﹑低密度脂蛋白和膽固醇的水平。在眾多可電離的陽離子脂質(zhì)體中, DLin-MC3-DMA被認(rèn)為是應(yīng)用**廣﹑***的陽離子脂質(zhì)體之一。 核酸遞送類關(guān)鍵輔料DLin-MC3-DMA的應(yīng)用原理是什么?

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DLin-MC3-DMA具有獨(dú)特的pH依賴性電荷可變特性:酸性條件下呈正電性,而生理pH條件下呈電中性。它在Onpattro中的成功應(yīng)用,成為Alnylam對(duì)于siRNA遞送技術(shù)的關(guān)鍵,是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標(biāo)準(zhǔn)”脂質(zhì)材料。RNAi(RNAinterfering,RNA干擾)作為一種高xiao的序列特異性基因沉默技術(shù)在惡性**基因***領(lǐng)域引起了重點(diǎn)關(guān)注。其中,siRNA(smallinterferingRNA,小干擾RNA)是RNAi路徑中的效應(yīng)分子,能夠特異性降解同源序列的mRNA,抑制特異**相關(guān)的基因表達(dá),從而達(dá)到抑制**生長﹑侵襲和轉(zhuǎn)移的目的”,是目前新藥創(chuàng)制前沿研究的重要熱點(diǎn)領(lǐng)域之一。由于siRNA自身的聚陰離子中心和強(qiáng)親水性基團(tuán)導(dǎo)致其不能通過被動(dòng)運(yùn)輸而進(jìn)入細(xì)胞質(zhì)內(nèi),加之siRNA在細(xì)胞質(zhì)內(nèi)容易被核酸酶降解﹐使得外源性的siRNA并不能直接進(jìn)入細(xì)胞質(zhì)內(nèi)發(fā)揮其功效。因此,尋找合適的運(yùn)輸載體是siRNA***的首要問題。DLin-MC3-DMA為什么備受青睞?楊浦區(qū)mRNA領(lǐng)域DLin-MC3-DMA生產(chǎn)廠家原料

DLin-MC3-DMA與DOP-DEDA之間有什么區(qū)別?北京Onpattro用脂質(zhì)DLin-MC3-DMA規(guī)格

脂質(zhì)納米微粒(Lipid nanoparticles,LNPs)早已被證明可以用作傳統(tǒng)小分子藥物的輸送系統(tǒng)”﹐其中的脂質(zhì)體是一種無毒、無免疫原性、可自然降解、具有良好生物相容性且易于表面修飾的非病毒載體。研究發(fā)現(xiàn),可電離的陽離子脂質(zhì)體納米顆??梢酝ㄟ^靜電作用封裝具有聚陰離子中心的siRNA以形成LNPs/siRNA復(fù)合物,該復(fù)合物在被靶細(xì)胞內(nèi)吞的過程中能夠有效地保護(hù)siRNA逃離核酸酶的降解﹐從而使其順利進(jìn)入細(xì)胞質(zhì)內(nèi),然后LNPs/siRNA復(fù)合物發(fā)生分離,相應(yīng)的siRNA發(fā)揮其功效。Zimmermann等利用LNPs系統(tǒng)來運(yùn)輸抗apoB siRNA,結(jié)果顯示能夠有效地降低猴子肝臟中的apoB蛋白﹑低密度脂蛋白和膽固醇的水平。在眾多可電離的陽離子脂質(zhì)體中,DLin-MC3-DMA被認(rèn)為是應(yīng)用*廣﹑***的陽離子脂質(zhì)體之一。北京Onpattro用脂質(zhì)DLin-MC3-DMA規(guī)格